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罕見病
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誰來定義罕見病
什么是罕見?。空l來定義罕見?。恐袊鴥H有學術團體定義，尚無官方定義，對于一種疾病是不是罕見病，罕見病目錄代表了行政邏輯起點。很大程度上，罕見病對應藥物的引進和獲批速度、診療指南的出臺、藥物能否進醫(yī)保和普...mRNA巨頭敗走罕見病，中國創(chuàng)業(yè)者還跟嗎？
經過新冠疫情一戰(zhàn)，mRNA技術的“狂熱信徒”，也早已不只是生物科技公司，賽諾菲等傳統(tǒng)巨頭也都加大了投資力度。這些都在加劇mRNA賽道出線的難度。助力罕見病患者就醫(yī)，MORE Health打通跨境模式
MORE Health將研發(fā)罕見病療法的藥廠、開展臨床試驗的醫(yī)院以及渴望獲得先進療法的患者及家庭連結起來，為他們提供了一個資源流通的多贏平臺。基因治療，罕見病的曙光
目前基因治療的整體發(fā)展還處于相對初期，基礎研究和社會支持都亟待提高，但或許，這也正是基因治療領域發(fā)展的最佳時機。首發(fā) | 凌意生物完成近億元Pre-A及Pre-A+輪融資，經緯創(chuàng)投和紅杉分別獨家投資
凌意生物是一家擁有全球領先的罕見病動物模型功能驗證平臺的基因療法領軍公司。一張55萬元藥費單背后的現(xiàn)實和無奈
一則新聞背后藥廠和醫(yī)保都有自己的無奈和考量，在當下這一節(jié)點，大家都在尋找一個平衡，讓各自的體系穩(wěn)定運行。信念醫(yī)藥血友病基因療法獲批臨床試驗，為中國首個全身給藥的罕見病基因療法
信念醫(yī)藥已經獲得啟明創(chuàng)投、禮來亞洲基金、夏爾巴、經緯中國、北極光創(chuàng)投、雙湖資本、千驥資本、晨嶺資本（CDG）等知名基金超1.5億美元投資。深信生物完成數(shù)億元A輪融資，CPE源峰領投
本輪融資金額將用于研發(fā)中心、中試車間建設，以及推進傳染病疫苗、罕見病等板塊在研管線的研發(fā)。錦籃基因完成近億元天使輪融資，專攻罕見病基因治療
目前，該公司管線中的產品主要針對神經肌肉病、遺傳代謝性疾病、溶酶體貯積癥等多種嚴重威脅人類生命的罕見病，以及現(xiàn)有化藥或蛋白藥物治療效果甚微的多發(fā)病如青光眼、高甘油三酯血癥等疾病。罕見病新藥創(chuàng)制公司北?？党赏瓿?300萬美元E輪融資
北海康成是一家新藥創(chuàng)制公司，致力于開發(fā)和商業(yè)化罕見病藥物和靶向腫瘤特藥，尤其關注存在大量未被滿足或急需的臨床需求的領域。
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